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Jun 10, 2023

아펠리스, 데이터 검토 후 ALS 임상시험에서 페그세타코플랜 투여 중단

안전 문제는 없지만 결과는 지속적인 MERIDIAN 연구를 뒷받침하지 않습니다.

안전 문제는 없지만 결과는 지속적인 MERIDIAN 연구를 뒷받침하지 않습니다.

작성자: Patricia Inácio, PhD | 2023년 5월 10일

아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 근위축성측삭경화증(ALS)에 대한 연구용 치료제인 페그세타코플란(APL-2)의 MERIDIAN 임상시험의 공개 라벨 단계에서 치료를 중단했습니다.

이번 결정은 독립적인 데이터 모니터링 위원회가 임상시험 데이터를 검토한 결과, 이용 가능한 결과가 치료 지속을 뒷받침하지 않는다는 결론을 내린 데 따른 것입니다. 위원회의 결정에는 안전 문제가 없었습니다.

이제 회사는 모든 참가자가 완성한 MERIDIAN의 무작위 부분에서 전체 데이터 세트를 계속해서 조사할 것입니다. Apellis는 1분기 결과를 발표한 보도 자료에서 향후 몇 달 안에 주요 결과가 나올 것으로 예상되며 이 데이터는 ALS에 대한 페그세타코플랜의 다음 단계를 알리는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

페그세타코플란은 보체 시스템의 핵심 구성 요소인 C3로 알려진 보체 단백질 3의 억제제입니다.

이 시스템은 일반적으로 감염을 예방하는 데 관여하는 신체 면역 시스템의 일부입니다. 그러나 비정상적인 보체 활성화는 다양한 건강 상태의 기초가 되는 과도한 염증 반응과 관련이 있습니다.

ALS에서는 신경 세포와 근육이 소통하는 부위인 신경근 접합부에 높은 수준의 C3가 존재합니다. 이는 만성 염증과 자발적 운동을 제어하고 ALS에서 점진적으로 소실되는 세포인 운동 뉴런의 사멸에 기여합니다.

2020년 후반에 투여를 시작한 MERIDIAN 2상 임상시험(NCT04579666)은 등록 전 18개월 이내에 증상이 시작된 산발성 ALS 환자를 대상으로 페그세타코플랜을 테스트하도록 설계되었습니다.

총 249명의 참가자가 무작위로 배정되어 페그세타코플란 1,080mg 또는 위약을 1년 동안 일주일에 2회 피하(피하) 주사를 통해 투여 받았습니다. 모두 현재 ALS 치료를 계속할 수 있었습니다.

임상시험의 주요 목표는 기능 저하를 나타내는 ALSFRS-R(ALS Functional Rating Scores Revised) 점수의 변화와 생존율의 통합 평가에 대한 페그세타코플랜의 영향을 확인하는 것이었습니다.

2차 목표에는 안전 측정, 신체 능력, 근력, 폐 기능의 변화, 사망 시간 또는 환기 지원의 필요성이 포함되었습니다. 자살을 생각하는 환자의 비율도 평가되었습니다.

시험의 무작위 부분을 완료한 사람들은 공개 라벨 연장 부분에 참여할 수 있었고, 여기에는 모두 1년 동안 페그세타코플랜이 제공되었습니다. 그러나 지금까지 수집된 데이터를 토대로 임상모니터링위원회는 해당 부분에 대해 치료 중단을 권고하게 됐다.

MERIDIAN은 잠재적 등록 임상시험으로 등록되었습니다. 이는 해당 결과가 잠재적으로 ALS에 대한 페그세타코플랜 승인을 요청하는 규제 기관의 요청을 뒷받침하는 데 사용될 수 있음을 의미합니다.

"우리는 연구에 참여한 모든 ALS 환자와 간병인에게 감사를 표하고 더 넓은 ALS 커뮤니티와 구축한 파트너십에 감사하고 싶습니다. 우리는 이 연구에서 생성된 데이터를 분석하면서 계속해서 함께 작업할 것을 약속합니다."라고 Apellis는 말했습니다. 정해진.

회사 측은 "프로그램의 다음 단계에 대한 결정은 전체 데이터의 계획된 분석에 따라 내려질 것"이라고 덧붙였다.