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Jun 09, 2023

Ractigen Therapeutics, RAG 인간 임상에서 첫 번째 환자 투여 발표

게시: 2023년 6월 5일 연구는 다음을 평가하는 것을 목표로 합니다.

게시일: 2023년 6월 5일

연구의 목표는 인간 환자에서 RAG-17의 안전성과 타당성을 평가하고 CNS에서 새로운 올리고뉴클레오티드 치료법을 가능하게 하는 Ractigen의 독점 CNS 전달 플랫폼을 임상적으로 검증하는 것입니다.

2023년 6월 5일 중국 장쑤성(GLOBE NEWSWIRE) --락티젠 치료제 새로운 올리고뉴클레오티드 치료제의 발견, 개발 및 상업화에 중점을 두고 있는 바이오제약 회사인 는 오늘 SOD1 돌연변이가 있는 ALS 환자를 대상으로 한 FIH(First in Human) 임상 시험에서 첫 번째 환자의 투여를 발표했습니다. RAG-17은 ALS 환자의 중추신경계(CNS)에서 SOD1 단백질의 강력하고 지속적인 녹다운을 제공하여 운동 뉴런 분해를 방지하고 질병 진행을 지연시키도록 설계된 siRNA 약물입니다. siRNA의 조직 전달은 역사적으로 어려웠지만 RAG-17은 CNS 전체에 걸쳐 광범위한 생체 분포와 조직 흡수를 가능하게 하는 SCAD(Smart Chemistry-Aided Delivery)라는 새로운 접합체를 사용합니다.

FIH 시험은 SOD-1 돌연변이가 확인된 ALS 환자를 대상으로 RAG-17의 안전성, 약동학, 약력학(CSF 바이오마커 감소) 및 면역원성을 평가하기 위해 설계되었습니다. 이 연구는 Beijing Tiantan 병원에서 진행되고 있습니다.

Ractigen의 설립자, 사장 겸 CEO인 Long-Cheng Li 박사는 "RAG-17에 대한 최초의 인간 실험을 시작하여 임상 단계 회사로의 전환을 표시하게 된 것을 매우 기쁘게 생각합니다"라고 말했습니다. "이 이정표는 새로운 CNS 전달 플랫폼의 파이프라인과 임상 검증을 구축하고 강화하려는 우리의 약속을 강조합니다. 충족되지 않은 요구가 높은 환자에게 혁신적인 의약품을 제공한다는 우리의 사명을 고려할 때, 우리는 이 임상시험에서 환자의 지속적인 등록과 투약을 기대합니다. "라고 Li 박사는 덧붙였습니다.

SOD1-ALS 소개

ALS는 완치적 치료 없이 심각한 장애를 일으키는 신경퇴행성 질환입니다. 불행하게도 ALS 진단을 받은 사람들의 기대 수명은 여전히 ​​낮으며 대부분의 환자는 진단 후 3~5년 이내에 호흡 부전으로 사망합니다. 초기 증상에는 일반적으로 근육 경련, 경련, 약화 및 강직이 포함됩니다. 환자는 필연적으로 움직임과 언어에 문제를 경험하기 시작하며 결국 호흡 보조, 마비 및 사망으로 나타납니다. 50개 이상의 유전자가 ALS와 연관되어 있으며, 유전적으로 정의된 모든 사례의 약 20%가 SOD1 유전자 돌연변이와 연관되어 있습니다.

RAG-17 소개

RAG-17은 ALS를 유발하는 것으로 알려진 병원성 돌연변이가 있는 환자에서 SOD1의 발현을 억제하도록 설계된 치료용 siRNA입니다. RAG-17은 Ractigen의 독점적인 SCAD(Smart Chemistry-Aided Delivery) 전달 플랫폼을 활용합니다. 이 플랫폼에서는 siRNA가 보조 올리고뉴클레오티드(ACO)에 접합되어 척수강내(IT) 주입 후 CNS 조직에서 지속적이고 강력한 활성을 가능하게 합니다. 여러 전임상 연구에 따르면 RAG-17은 벤치마크 화합물보다 ALS 질병 모델(예: hSOD1G93A 마우스 모델)에서 훨씬 더 높은 효능을 나타냅니다.

락티겐 소개

Ractigen Therapeutics는 Long-Cheng Li 박사와 그의 오랜 동료인 Robert Place 박사, 강무림 박사를 포함한 RNA 활성화(RNAa) 기술의 선구자들에 의해 2017년에 설립되었습니다. Ractigen은 RNAa 및 RNAi를 포함한 올리고뉴클레오티드 기술을 기반으로 획기적인 치료법을 개발하는 데 전념하는 후기 단계 전임상 제약 회사입니다. Ractigen Therapeutics는 치료법 개발을 지원하기 위해 SCAD 시스템을 포함한 전달 플랫폼 포트폴리오도 만들었습니다. 이 시스템은 CNS 전체에 생체 분포를 강화하고 충족되지 않은 유전 질환이 있는 환자를 위한 동급 최고의 후보 의약품 파이프라인을 강화합니다. 회사는 최근 SDIC Venture Capital, Hillhouse Venture Capital, Eisai Co., LC Ventures, CSSD Capital, Xianghe Capital, CCB Healthcare Growth Fund, Boyi Capital 및 롱맨 캐피탈. Ractigen에 대한 자세한 내용은 www.ractigen.com을 참조하세요.